Immunic, Inc. a annoncé que les données de son essai de phase 2 EMPhASIS portant sur son principal actif, le vidofludimus calcique (IMU-838), chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR) ont été publiées en ligne le 25 avril 2024 dans Neurology® Neuroimmunology & Neuroinflammation, une revue officielle de l'American Academy of Neurology. L'article, dont l'auteur principal est l'investigateur coordinateur, Robert J. Fox, M.D., Neurologue, Mellen Center for Multiple Sclerosis, Vice-Chair for Research, Neurological Institute, Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio, est intitulé "Safety and Dose-Response of Vidofludimus Calcium in Relapsing Multiple Sclerosis : Extended Results of a Placebo-Controlled Phase 2 Trial". Le Dr Fox reçoit des honoraires de conseil pour son rôle de conseiller auprès d'Immunic.Le vidofludimus calcique, un activateur du récepteur nucléaire apparenté 1 (Nurr1) et un inhibiteur de la dihydroorotate déshydrogénase (DHODH) de nouvelle génération, disponible par voie orale, a permis de supprimer l'activité de la maladie IRM par rapport au placebo chez les patients atteints de sclérose en plaques récurrente dans la première cohorte de l'essai de phase 2 EMPhASIS multicentrique, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, en atteignant tous les critères d'évaluation primaires et secondaires clés avec une signification statistique élevée. Les résultats de la cohorte 1 de l'étude, explorant les doses de 30 mg et 45 mg de vidofludimus calcium chez les patients atteints de SEP-RR par rapport au placebo, ont été publiés dans Annals of Clinical and Translational Neurology en 2022 (Fox RJ, et al.

Ann Clin Transl Neurol. 2022;9(7):977-987). Étant donné que les deux doses de 30 mg et 45 mg de vidofludimus calcium ont montré une activité robuste comparable sur de multiples critères d'évaluation, l'essai a recruté une cohorte supplémentaire de patients pour recevoir une dose plus faible de vidofludimus calcium afin d'étudier plus avant une relation dose-réponse en étendant l'essai à une gamme de doses plus large.

La cohorte 2 de l'étude a exploré la dose de 10 mg de vidofludimus calcium par rapport au placebo. Les résultats étendus des données groupées d'EMPhASIS (cohortes 1 et 2, y compris la comparaison avec le groupe placebo groupé des deux cohortes d'étude) ont été résumés plus en détail dans ce dernier article révisé par des pairs. Les données regroupées ont montré que, par rapport au placebo, le vidofludimus calcique a supprimé le développement de nouvelles lésions IRM de l'AUC avec des doses quotidiennes de 30 mg et 45 mg jusqu'à la semaine 24 de 76 % et 71 %, respectivement. En outre, par rapport au placebo, le vidofludimus calcique a supprimé le développement de lésions Gd+ avec des doses quotidiennes de 30 mg et 45 mg jusqu'à la semaine 24 de 78 % et 74 %, respectivement.

Des effets anti-inflammatoires aussi marqués n'ont pas été observés avec la dose de 10 mg, ce qui a permis d'établir que la dose de 30 mg était la dose efficace la plus faible. La chaîne légère des neurofilaments (NfL) sérique, dont on pense qu'elle est corrélée à la destruction neuronale, a diminué de manière dose-dépendante jusqu'à la dose testée la plus élevée de vidofludimus calcium, de 9 % (10 mg), 18 % (30 mg) et 26 % (45 mg) par rapport au placebo, respectivement, ce qui suggère que l'effet sur la chaîne légère des neurofilaments a un schéma dose-réponse différent qui contraste avec celui observé avec les nouvelles lésions d'AUC ou de Gd+ à l'IRM.